메디칼타임즈=문성호 기자의약품의 급여권 진입 절차를 단축하기 위한 허가-급여평가-약가협상 병행 시범사업이 본격화된 가운데 올해 하반기 추가 약제 선정이 이뤄질 것으로 전망된다.보건 당국이 하반기 추가 선정을 위한 수요조사에 들어갔기 때문. 이에 따라 과연 어떤 품목이 이러한 혜택을 받을지에 제약계가 주목하고 있다. 자료사진. 복지부와 심평원, 건강보험공단은 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업을 올해 본격 운영 중이다.3일 제약업계에 따르면, 올해 하반기 보건복지부와 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단은 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 확대 운영을 계획중인 것으로 확인됐다.앞서 보건당국은 허가신청과 급여평가, 약가협상을 병행하는 시범사업을 추진해왔다.  고가‧희귀질환 치료제가 급여권에 진입하기까지 절차가 복잡하고 기간도 길다는 지적이 이어지자 허가부터 급여, 약가협상까지 동시에 하는 제도를 마련한 것. 윤석열 대통령도 대선 후보 당시 초고가약 신속 등재 및 급여확대를 공약으로 내걸었던 만큼 시범사업을 속도를 내고 있다.이에 따라 보건당국은 신경모세포종 치료제 콰르지바주(디누툭시맙, 레코르다티)와 진행성 담즙 정체증 치료제 빌베이(오덱비시바트, 입센코리아)를 시범사업 우선 약제로 최근 선정한 바 있다.콰르지바주는 이탈리아 제약사 레코르다티가 생산하고 있는 약으로 한국희귀필수의약품센터가 국내에 공급하고 있다. 고위험 신경아세포종이 있는 12개월 이상의 소아 환자에게 쓸 수 있는 주사제다.빌베이는 생후 3개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자의 소양증을 개선하기 위한 치료제다. 2021년 7월 미국식품의약국(FDA) 허가를 받았다. 유럽에서는 생후 6개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료제로 승인받았다. 올해 초 프랑스 제약사 입센은 빌베이를 갖고 있던 알비레오사를 인수했다.여기에 보건당국은 하반기 수요조사를 통해 선정 약제를 추가로 선정할 방침인 것으로 알려졌다.현재 거론되고 있는 품목은 노바티스의 전립선암 치료제 '플루빅토’(루테튬 Lu 177 비피보타이드 테트락세탄)'다. 이와 함께 사노피의 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자판증(aTTP) 치료제 '카블리비(카플라시주맙)'가 꼽히고 있다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "적절한 치료법이 없고, 기대여명이 1년 미만인 환자의 치료효과 우월성을 입증한 약제는 등재 기간을 최소화하기 위해 2023년도 하반기에 시범사업을 실시할 예정인 것으로 안다"며 "상반기에 시범사업 대상을 선정했고 하반기에 진행할 것으로 예상된다"고 전망했다.그는 "하반기 노바티스 플루빅토와 사노피 카블리비에 대한 수요 조사를 진행할 것으로 보인다"며 "시범사업의 경우 식약처의 '신제품 신속심사(GIFT) 지정 절차'를 밟아 나가야 하는데 해당 제도가 확대하는 것으로 이해하고 있다"고 평가했다.

메디칼타임즈=박상준 기자 2019년 한 해 동안 미국 FDA가 허가한 신약은 총 48건으로, 2018년 59건에 비해 18.6%(11건) 감소한 것으로 조사됐다. 미국 FDA 의약품평가센터(CDER)가 2019년 한해 승인된 전문의약품 통계를 분석해 홈페이지에 공개했다. 분석 결과, 2019년 신약 허가건수는 48건으로, 역대 최다 승인건수를 기록했던 2018년 대비 18.6% 감소했다. 전년대비 감소했지만 지난 10년간(2010~2019년) 통틀어 두 번째로 많은 신약이 허가된 해로 기록된다. 이중 바이오신약은 21%를 기록했는데 이는 최근 5년간 가장 낮은 수치다. 2014년 이후 바이오신약의 비중은 평균 35%를 기록할 정도로 꾸준히 상승해 왔는데 2017년 이후 하락세를 기록중이다. 원인은 임상실패로 꼽힌다. 지난해 승인된 바이오신약은 엔허투(Enhertu), 파드셉(Padcev), 아탁베오(Adakveo), 레블로질(Reblozyl), 베오브(Beovu), 폴리비(Polivy), 스카이리지(Skyrizi), 에벤니티(Evenity), 카블리비(Cablivi), 제우브(Jeuveau) 등 10종이다. 또 48건의 신규허가 중 21건이 희귀의약품 지정을 받았는데 낭포성 섬유증, 겸상적혈구질환, 시신경척수염(neuromyelitis optica spectrum disorder), 전신경화증 관련 간질성폐질환(systemic sclerosis-associated interstitial lung disease(SSc-ILD)에 쓰이는 신약이 승인됐다. 심장, 폐, 순환기 및 내분비 질환(Heart, Lung, Circulatory, and Endocrine Diseases)에서는 트랜스티레틴 매개성 아밀로이증(transthyretin mediated amyloidosis), 정맥혈전색전증, 당뇨병 등을 치료하는 치료제가 등재됐다. 자가면역(Autoimmune Conditions) 질환에는 전신성 홍반성루프스(systemic lupus erythematosus), 비방사선학적 척추관절염(non-radiographic axial spondyloarthritis), 람베르트이튼 근무력 증후군(Lambert-Eaton myasthenic syndrome) 등의 치료제가 포함됐다. 여성/남성 특정 건강문제(Women’s and Men’s Specific Health Issues) 질환으로 여성의성욕 감소장애, 산후우울증, 남성의 성선기능저하증 치료제가 승인됐다. 신속한 개발 및승인을 촉진하기 위한 신속심사, 우선심사 등의 규제경로를 적극 활용한 것도 눈에 띈다. 48건 중 17건는 신속심사(Fast Track)로, 13건은 획기적 치료제(Breakthrough therapies)로 지정했으며, 28건은 우선심사(Priority Review), 9건은 가속승인(Accelerated Approval) 대상으로 지정됐다. 제약사에서는 노바티스가 5건으로 가장 많은 신약을 승인받았고, 다음으로 애브비, 다이이찌산쿄, 제넨텍 등이 각각 2건을 차지했다.